予後不良であることで知られる全身性アミロイドーシス。
そのうち最も頻度が高いのが、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）だ。
かつてATTR-CMの診断後の生存期間は、野生型で約3.5年（中央値）と言われていたが、状況が一変したのは2019年。
ATTR-CMに対する疾患修飾薬（タファミジス）が初めて登場し、患者のQOLや予後は大きく改善した。
2025年にはさらに2つの疾患修飾薬（アコラミジス、ブトリシラン）が承認された
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